Eksperimentalni drog v kliničnih preskušanjih so pokazale visoko učinkovitost pri zdravljenju otrok s progerija. Pri mladih bolnikih, ki so zaradi bolezni starajo predčasno, je bilo povečanje telesne mase, struktura kosti in izboljšanje zdravja srca.

Redka genetska okvara imenuje progerija   To je eden izmed najbolj dreaded bolezni vseh otroških bolezni. Otrokovo telo začne starost osemkrat hitreje kot običajno, in 10-12 let v teh otrok so se spremenili v dotrajanega starega človeka z vsemi klasičnimi znake na videz za zdravje. Povprečna starost življenja bolnikov Progerija To je stara komaj 13 let, in nekaj od njih celo uspelo končati šolo.

Progerija   To prizadene enega otroka od osmih milijonov, in vse zdravila, ki bi lahko vsaj upočasnijo napredovanje bolezni še ni na voljo. Vendar pa je na otroškem Hospital Boston najnovejše končan kliničnih preskušanj zdravila in se je pokazalo tako visoko zmogljivost, da so znanstveniki imenovano zdravilo "preboj." Gre za zdravilo, imenovano lonafornib.

Ena tretjina otrok s progerija obdelanega lonafornib pokazala letno povečanje teže na več kot 50%, ali pa samo ustavi hujšanje in začel, da bi ga zaposlili. Ugotovili sklop mišic in kostne mase. Po zdravljenju bolnikov vrne na raven skeletne togosti abnormalen normalnem kazalca, in tako pomemben faktor kot stopnjo togost arterij, zmanjšala za 35%.

Znanstveniki so ugotovili točen vzrok progerija pred samo šest let - je enojna mutacijo v genu imenovanega LMNA, ki proizvaja protein, ki ima skupaj jedro celice. Otroci z progerija omeniti tudi visoko raven proteina, ki zavira normalno delovanje celic in povzroči toksične učinke v telesu. V klinični študiji vključenih 26 bolnikov z progerija, kar je tri četrtine njihovega skupnega števila v svetu. Vzeli lonafornib dvakrat na dan peroralno, in vsake štiri mesece je bila v bolnišnici za teste. Obdobje zdravljenja je bila dve leti in pol.

Industrija Novice

Nazaj na domu